Via libera della Commissione Europea a selumetinib, inibitore orale e selettivo di MEK sviluppato da Alexion, AstraZeneca Rare Disease, per il trattamento dei neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici e inoperabili negli adulti con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1).
La NF1 è una malattia genetica rara e progressiva: fino al 50% dei pazienti sviluppa neurofibromi plessiformi, tumori non maligni che possono provocare dolore, deformità e importanti limitazioni funzionali.
La decisione della CE si basa sui risultati dello studio di fase III KOMET, il più ampio e rigoroso trial internazionale controllato con placebo condotto in questa popolazione di pazienti.
Presentato all’ASCO 2025 e pubblicato da The Lancet, lo studio ha mostrato un tasso di risposta obiettiva del 20% con selumetinib, rispetto al 5% del placebo, con riduzioni significative del volume tumorale e un profilo di sicurezza coerente con quanto già osservato in ambito pediatrico.
Selumetinib ha ottenuto di recente l’approvazione anche in Giappone e in altri Paesi sulla base dei dati dello studio KOMET; ulteriori revisioni regolatorie sono attualmente in corso.
